俄亥俄州哥伦布市，2023年2月9日——由维亚生物参与投资孵化的Basking Biosciences（以下简称“Basking”）是一家开发全球首款可逆性缺血性脑卒中溶栓疗法的临床阶段生物制药公司，在2023国际脑卒中大会（ISC）上公布了其新型血管性血友病因子（vWF）靶向溶栓剂BB-031在健康志愿者中进行1期单次递增剂量安全性研究的积极结果。BB-031在单次静脉注射（剂量范围为0.1mg/kg-4.0mg/kg）以及vWF结合和血小板功能变化的剂量依赖性模式后，显示出良好的安全性和耐受性。
Basking正在开发BB-031作为急性血栓形成中主要未满足需求的潜在解决方案。这是一种快速起效的短效药物，能够快速重新疏通阻塞的动脉。特别的是，BB-031的溶栓活性在表现为出血倾向时，可被补充剂BB-025快速中和。BB-025正在同步开发中。
“针对安慰剂对照实验，BB-031在40名健康参与者中进行的安全性研究结果，为在急性血栓性疾病患者中进行进一步临床试验奠定了坚实的基础”，Basking首席执行官Richard Shea先生表示：“我们现在正准备在急性缺血性脑卒中患者中启动一项2期临床概念验证研究，最终目标是能够安全有效地治疗更多的脑卒中患者。”
“vWF是血栓中无处不在的成分，也是凝血过程的驱动因素”，Basking联合创始人兼首席医疗官、俄亥俄州立大学Wexner医学中心的副教授和执业神经外科医生Shahid M. Nimjee博士表示：“BB-031是一种靶向vWF的RNA适配体。在多个金标准动物模型中的非临床研究表明，BB-031可以在脑卒中发作后六小时内快速疏通大脑中阻塞的血管。此外，所有模型的MRI结果均表现出梗塞体积减少的现象。”
临床1期试验结果
在1期研究中，健康志愿者通过静脉推注接受BB-031或安慰剂（比例为6：2）治疗，单次递增剂量范围为0.1mg/kg至4.0mg/kg。研究发现，BB-031在整个28天的研究期间，安全性和耐受性良好，没有显著不良事件。BB-031显示出明显的平均终末半衰期，范围从18分钟（0.1mg/kg）到61分钟（4.0mg/kg），观察到vWF结合的剂量依赖性变化。血小板功能分析显示，在BB-031的所有测试剂量下，从凝血抑制的剂量依赖性持续期到恢复正常凝血的时间段内可以完全抑制凝块的形成。
关于缺血性脑卒中
急性缺血性卒中（AIS）是全球脑卒中患者发病和死亡的主要原因，87%的卒中是缺血性的。根据世界卫生组织的数据，每年有1500万人中风，导致500多万人死亡。随着人口老龄化，全球发病率正在上升。在美国，每年与中风相关的直接医疗费用预计将超过1840亿美元，过早死亡和生产力损失造成的间接费用将达到560亿美元（2030年）。静脉注射重组组织纤溶酶原激活剂（rtPA）和血管内机械血栓切除术是可用于治疗急性缺血性卒中的疗法。不幸的是，这两种治疗方法分别受到时间和凝块位置的限制，使近85%的患者没有任何急性干预。
关于Basking Biosciences
Basking Biosciences是一家处于临床阶段的公司，旨在解决缺血性脑卒中治疗的最大需求——一种快速起效的短效溶栓药物，能够提供比现有疗法大大延长的治疗窗口，并重新疏通阻塞的动脉，并且在出血时可以迅速被逆转活性。公司正在开发领先药物BB-031，即是这种First -in-class RNA适配体，靶向血栓的重要结构成分和凝血过程的驱动因素血管性血友病因子（von Willebrand Factor, vWF）。
